Zbiórka Łatwoganga otworzyła puszkę Pandory. Kulisy sporu o najdroższy lek świata
Gdy jednak zbiórka dobiegła końca, pojawiły się poważne wyzwania logistyczne, prawne i medyczne. Jak poinformował portal Rynek Zdrowia, lek Elevidys (produkowany przez koncern Roche), na który zbierano fundusze, nie jest dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej, co stawia pod znakiem zapytania możliwość podania go w polskich placówkach.
Spór o skuteczność i bezpieczeństwo
Kluczową barierą w tej sprawie są decyzje regulacyjne na poziomie europejskim. Europejska Agencja Leków (EMA) dotychczas nie zarejestrowała preparatu Elevidys. Z oficjalnych danych wynika, że po 12 miesiącach badań klinicznych nie wykazano statystycznie istotnej różnicy w poprawie zdolności ruchowych u pacjentów przyjmujących lek w porównaniu z grupą otrzymującą placebo.
Choć w Stanach Zjednoczonych Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła lek do warunkowego obrotu u dzieci powyżej 4. roku życia, instytucje europejskie podchodzą do tych doniesień z dużą rezerwą, oczekując na bardziej jednoznaczne dowody naukowe.
Czytaj także
Brak europejskiej rejestracji rodzi określone konsekwencje dla polskich lekarzy. Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wydało uchwałę, w której rekomenduje, aby nie podawać w kraju terapii genowych niezarejestrowanych w Europie. Medycy wskazują nie tylko na niepewność co do skuteczności, ale też na kwestie bezpieczeństwa – w literaturze medycznej odnotowano przypadki poważnych powikłań, w tym dwa śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby u pacjentów niechodzących, którym podano ten specyfik.
Lekarze, odmawiając podania leku w Polsce, kierują się przede wszystkim zasadą primum non nocere (po pierwsze nie szkodzić) oraz brakiem ram prawnych, które chroniłyby ich przed odpowiedzialnością w razie wystąpienia powikłań po terapii eksperymentalnej.
Trudne położenie rodziców i bierność systemu
Dla rodzin dzieci chorych na DMD sytuacja ta oznacza ogromną presję czasu. Postęp choroby sprawia, że okno terapeutyczne, w którym podanie leku ma jakikolwiek sens, szybko się zamyka. Rodzice małego Adasia, jednego z beneficjentów zbiórki, podkreślali, że dla ich syna liczy się każdy miesiąc.
W obecnym stanie prawnym Ministerstwo Zdrowia stoi na stanowisku, że nie może finansować ani autoryzować procedur z użyciem preparatu, który nie posiada unijnych certyfikatów. W efekcie zebrane środki nie będą mogły zostać wykorzystane w kraju. Zdesperowani rodzice są zmuszeni organizować skomplikowany logistycznie i niezwykle kosztowny wyjazd na leczenie do Stanów Zjednoczonych. Wywołuje to dyskusję nad tym, czy państwo nie powinno wypracować specjalnych procedur ratunkowych lub programów weryfikowanych przez krajowe Komisje Bioetyczne dla pacjentów w sytuacjach skrajnych, zamiast w pełni polegać na decyzjach urzędników z Brukseli.
Granice aktywizmu i odpowiedzialności państwa
Sprawa akcji Łatwoganga na nowo otworzyła debatę publiczną na temat roli crowdfundingu w systemie ochrony zdrowia. Z jednej strony akcja pokazała ogromną siłę społeczeństwa obywatelskiego i empatię Polaków. Z drugiej – uwypukliła systemowy problem, w którym obywatele czują się zmuszeni wyręczać państwo w finansowaniu najnowocześniejszych metod leczenia. Sam influencer zaapelował do władz o większe systemowe wsparcie dla dzieci z chorobami rzadkimi.
Eksperci i publicyści reprezentujący stronę konserwatywną wskazują, że państwo powinno dążyć do większej suwerenności decyzyjnej w obszarze zdrowia publicznego i tworzyć mechanizmy pozwalające na szybsze reagowanie w przypadkach, gdy medycyna na świecie oferuje szansę na ratunek, nawet jeśli wiąże się ona z ryzykiem.
Firma Roche zapowiedziała dalsze badania nad lekiem i ponowne ubieganie się o rejestrację w EMA. Dla wielu rodzin zmagających się z DMD kluczowe pozostaje jednak pytanie, jak systemowo rozwiązać problem dostępu do nowatorskich terapii, zanim dla młodych pacjentów zabraknie czasu.
źr. wPolsce24 za rynekzdrowia.pl
Czytaj także
